許多血液疾病(如血癌)需透過同種異體骨髓移植(又稱造血幹細胞移植)作為治療選擇,但來自捐贈者的免疫細胞攻擊排斥受贈者的器官所產生的移植物抗宿主疾病(Graft versus Host Disease; GvHD),仍是骨髓移植時的主要嚴重併發症和造成患者死亡的原因1。
平衡免疫系統作用
BPC2001(原名RGI-2001)是一種以微脂體劑型包覆小分子化合物(alpha-GalCer)的化學小分子新藥(NCE, new chemical entity),主要機制為透過誘導調節性T細胞(Treg)增加,啟動專一性免疫耐受性作用,減輕排斥的免疫作用並保有捐贈者免疫細胞對抗癌細胞作用(graft-versus-leukemia, GvL)2,達到預防急性移植物抗宿主疾病(aGvHD)。
Anchorri R.K., et al. Development and anticancer properties of Up284, a spirocyclic candidate ADRM1/RPN13 inhibitor. PLoS ONE. 2023, 18(6): e0285221.
Osei-Amponsa V. and Walters Kylie. Proteasome substrate receptors and their therapeutic potential. Trends in Biochemical Sciences. 2022, 47(11): 950-64.
Anchorri R.K., et al. A bis-benzylidine piperidone targeting proteasome ubiquitin receptor RPN13/ADRM1 as a therapy for cancer. Cancer Cell. 2013, 24(6): 791-805.